Миодистрофию Дюшенна будут лечить вирусами

Генетическое заболевание под названием миодистрофия Дюшенна, которое в большинстве случаев приводит к слабости мышц и ранней смерти, предложили лечить при помощи вирусных векторов. Вирусные частицы должны будут доставить исправленную копию гена дистрофина в клетки детей различного возраста. Уже запланированы три клинических исследования, которые начнутся в течение года. 

Миодистрофия Дюшенна связана с нарушением функций одного из основных для работы мышц белка дистрофина. Эта болезнь поражает примерно одного мальчика из нескольких тысяч, в то время как девочки страдают от нее очень редко. Ближе к совершеннолетию больные теряют способность ходить, а многие умирают на третьем десятке лет. Новый подход подсказала сама природа: в 1990 году был описан больной в возрасте 61 года, который по-прежнему мог самостоятельно перемещаться при помощи трости. Его особенностью оказалось отсутствие 46% гена, в то время как даже один измененный нуклеотид может привести к ранней смерти.

Проблема лечения миодистрофии Дюшенна заключается в исключительно большом размере гена — около 14000 нуклеотидов. Это не позволяет передавать его при помощи очищенных от собственного генетического материала вирусов. Случай дожившего до 61 года пациента позволил ученым разработать укороченную версию гена размером всего в 4000 нуклеотидов, который уже можно поместить в вирус. Созданная версия не сможет полностью исцелить больных, но медики надеются, что она позволит существенно уменьшить негативные последствия болезни и пациенты проживут намного дольше.

В США три группы ученых и медиков заявили о скором начале испытаний нового метода борьбы с заболеванием. В детской больнице Nationwide в штате Огайо первым пациентам вирусы введут уже в следующем месяце. Биотехнологическая компания Solid Biosciences намерена начать исследования к концу года, а фармацевтический гигант Pfizer — в начале 2018. В первом исследовании примут участие около 12 детей двух возрастных групп: от трех месяцев до трех лет и более взрослые, возрастом до семи лет. Каждый получит квадриллионы вирусных частиц посредством одного внутривенного укола. Стоимость этой работы оценивается в 2,4 миллиона долларов, из которых большая часть уйдет на создание необходимых вирусов.